Durchbruch an Med Uni
Neue Behandlungsmethode für seltene Erbkrankheit
- „Diese neuen Erkenntnisse bieten Hoffnung auf eine zusätzliche, verbesserte Behandlungsmöglichkeit für Patientinnen und Patienten mit LAL-Mangel und könnten einen wichtigen Schritt in der medizinischen Forschung darstellen“, so Dagmar Kratky.
- Foto: Med Uni Graz
- hochgeladen von Anna Ganzer
Eine neue Studie der Medizinischen Universität Graz könnte Menschen, die an einer seltenen Stoffwechselerkrankung leiden, neue Hoffnung geben. Forschende haben einen vielversprechenden Wirkstoff getestet, der Symptome lindern könnte.
GRAZ. Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler der Medizinischen Universität Graz haben vor Kurzem neue Studienergebnisse zu Leberentzündungen, die mit einer seltenen Erbkrankheit einhergehen, veröffentlicht. Der Lysosomale-saure-Lipase-Mangel, kurz LAL-Mangel, ist eine genetische Störung des Stoffwechsels, bei der das Enzym LAL entweder in zu geringer Menge oder gar nicht produziert wird. "Wenn Fette in den Zellen nicht abgebaut werden, führt das zu Entzündungen, die besonders stark die Leber betreffen können", erklärt Dagmar Kratky vom Gottfried Schatz Forschungszentrum der Medizinischen Universität Graz.
Verbesserte Therapie
Die Biochemikerin und Molekularbiologin erklärt: "Wenn Fette in den Zellen nicht abgebaut werden, führt das zu Entzündungen, die besonders stark die Leber betreffen können." Kratky arbeitete für diese Studie mit Forschenden aus Graz und Kopenhagen zusammen. Derzeit kann LAL-Mangel nur durch eine teure Enzymtherapie behandelt werden, was die Notwendigkeit alternativer Behandlungsmethoden verdeutlicht.
- Dagmar Kratky ist Biochemikerin und Molekularbiologin mit Spezialisierung auf Fett- und Energiestoffwechsel.
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Die neuen Forschungsergebnisse legen nahe, dass der Wirkstoff Lanifibranor einen positiven Effekt auf Leberentzündungen hat. Während der Testperiode verbesserten sich die Blutfettwerte und die bei LAL-Mangel auftretenden Leberschäden wurden reduziert. Eine Behandlungskombination aus Lanifibranor und der Enzymersatztherapie ist vielversprechend. Dagmar Kratky sieht in den Ergebnissen einen wichtigen Schritt für die medizinische Forschung.
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